在很多临床试验相关的报道中，经常可以看到如此字样：按ITT分析结果如何如何，按PP分析如何如何。这是什么意思呢？

我们给大家介绍过ITT和PP的概念：ITT（Intention-To-Treat，意向性分析），PP（Per-Protocol，遵循研究方案分析），二者是临床研究结果分析的不同方法。在疗效分析方面，ITT和PP的两种结果有时相符，有时却不相符。这是为什么呢？

这里，让我们先引出统计分析数据集的概念。简言之，数据集就是指在统计分析时，将哪些数据收集起来进行研究。ITT和PP的不同就体现在所分析的数据集上。其中，ITT所分析的数据集为：全分析集（Full Analysis Set），也就是说，只要受试者已经入组、至少服用了一次研究药物，即使后期由于不良反应等退出了试验，仅经历部分试验过程，但由此产生的数据仍纳入统计分析。PP所分析的数据集为：符合方案集（PerProtocol Set），这是全分析集的一个子集。顾名思义，符合方案集包含的是严格按照方案执行试验过程的受试者，他们完成了方案设计的全过程用药。

ITT和PP对于中途违背研究方案的受试者处理原则是不同的。下面我们举个例子：

现有某药物，其疗效好，但不良反应大。进行该药物的RCT研究：A组为试验药物组，B组为安慰剂组。A组由于药物不良反应大，中途退出者多（疗效尚未显现）。

ITT：A组的中途退出者（疗效尚未显现）也纳入分析，稀释了A组真实的疗效，如此便低估了药物疗效。

PP：仅对完整执行研究方案的受试者进行分析，剔除了中途退出者，因而可能会夸大药物疗效。

由此可见，由于临床试验分析时有不同的统计分析集可供选择，而选择不同分析集将可能使分析结果不一致：其中，ITT通常会使两组间差异不那么容易被发现，分析结果通常较为保守；PP则通常会夸大两组间的差异。不同类型的临床试验应选用各自适宜的分析方法。如优效性试验（为了检验试验药物疗效是否优于对照药物）中，为了避免对疗效的夸大估计，通常选择全分析集进行分析。又如在验证性试验时，应该同时做ITT和PP两种分析，得到一致的结果则认为该试验较为可靠。